Eindhoven, Niederlande: Philips und GlyGenix Therapeutics (Woodbridge, Connecticut, USA) gaben heute den Abschluss einer Vereinbarung zur gemeinsamen Erforschung der Einsatzmöglichkeiten von Ultraschalltechnologie in der Gentherapie bekannt. Im Rahmen dieser Kooperation wird in vorklinischen Studien ein besonderes Augenmerk auf die Behandlung der Glykongenspeicherkrankheit Typ 1a (GSD-1a) – einer seltenen Stoffwechselkrankheit, verursacht durch einen angeborenen Enzymdefekt – gerichtet. Beide Partner bringen ihre Stärken in diesem Projekt ein, Philips als eines der führenden Unternehmen in der medizinischen Bildgebungstechnologie, Diagnostik und bei minimalinvasiven medizinischen Verfahren und GlyGenix als Experte bei der Korrektur genetischer Defekte bei GSD-1a.
„Die Möglichkeit des zielgerichteten Gentransfers stellt einen wesentlichen Fortschritt bei der Korrektur von genetischen Defekten dar und könnte die Aussicht zur Heilung von erblich bedingten Krankheiten wie GSD-1a eröffnen”, kommentierte William Fodor, Forschungsleiter der GlyGenix Therapeutics. „Philips Ultraschall-gestützte Techniken zur Einbringung von DNA in Körperzellen ermöglichen den Gentransfer unabhängig von den Größenbeschränkungen und Einschränkungen der Übertragung durch Viren, und öffnen neue Türen auf dem Weg zur Entwicklung robusterer und wirksamerer therapeutischer Gene.”
„Die medizinische Bildgebung spielt bereits jetzt eine wichtige Rollte bei minimal-invasiven medizinischen Verfahren wie zum Beispiel dem Verschließen von Herzscheidewanddefekten, der Korrektur von Herzrhythmusstörungen, oder der Entnahme von Gewebeproben bei geschädigten Strukturen”, sagt Henk van Houten, Leiter der Healthcare-Forschung bei Philips Research. „Die Entwicklung von Ultraschall-Technologie, die die nicht-invasive Einbringung von Medikamenten oder den nicht-invasiven Transfer von Genen oder Stammzellen in spezifische Körperteile oder –regionen zum Ziel hat, öffnet neue Möglichkeiten zur Verbesserung der Patientenversorgung.”
GSD-1a ist eine Erbkrankheit aufgrund derer es dem Körper nicht möglich ist, den Blutzuckerspiegel (Glukose) ausreichend zu regulieren, weil ein defektes G6Pase Gen die körpereigene Produktion des Enzyms Glucose-6-phosphatase behindert. Obwohl es eine selten auftretende Krankheit ist – auf 100.000 bis 200.000 Geburten in den USA entfällt lediglich ungefähr ein Fall – resultiert sie doch in einer wesentlichen Beeinträchtigung der Lebensqualität der Patienten und kann bereits im frühen Erwachsenenalter zu lebensbedrohlichen Begleiterkrankungen führen. Zur Zeit bestehen keine anerkannten Heilungsmöglichkeiten für GSD-1a. Die Korrektur des genetischen Defekts, der die Krankheit verursacht, könnte die Aussicht auf eine wirksame Therapie liefern, die es Patienten mit GSD-1a erlauben würde, ein normales Leben zu führen.
Bei gängigen Gen-Therapien, die ausschließlich darauf basieren, dass die korrektiven Genmoleküle über die Blutzirkulation eingebracht werden, wird üblicherweise keine ausreichende Menge an Genmolekülen bis zu den Zielorganen transportiert. Durch fokussierte Ultraschall-Behandlung der Zielorgane nach einer DNA-Gabe konnte in vorklinischen Studien jedoch eine erhöhte Aufnahme durch einen Prozess, der als Sonoporation bekannt ist, erfolgreich nachgewiesen werden. Sonoporation erhöht die Durchlässigkeit von Zellwänden und ermöglicht die Aufnahme größerer Moleküle, wodurch die Zuführung von therapeutischen Genen ermöglicht wird.
Im Gegensatz zu gängigen Gen-Therapien, die auf modifizierten Viren zur Infizierung von Zellen basieren, birgt diese Ultraschall-unterstützte Methode kein Risiko einer anti-viralen Immunreaktion oder Entzündungsreaktion. Außerdem könnte dieser zielgerichtete Behandlungsansatz Nebenwirkungen reduzieren.
Die anvisierte Behandlungsmethode ist in der Medizin als ultrasound-mediated plasmid DNA (pDNA) delivery (Ultraschall-induzierte Zuführung von Plasmid-DNA) bekannt. Das Forschungsprogramm wird sich insbesondere mit der Realisation von Informationen von therapeutisch einsetzbarer funktionaler menschlicher G6Pase Plasmid-DNA (pDNA) zur Leber, dem zentral für die Lagerung und Freisetzung von Glukose verantwortlichen Organ, befassen. Vorklinische Durchführbarkeitsstudien werden von der Philips Forschung und GlyGenix Therapeutics in Zusammenarbeit mit der Duke University School of Medicine’s Division of Medical Genetics (Durham, North Carolina, USA), einer anerkannt führenden Institution bei Diagnose, gezielter Behandlung, pädiatrischer Genetik und experimentellen Modellen von GSD-1a, durchgeführt.
GlyGenix Therapeutics hält weltweit die Exklusivrechte am G6Pase Gen, Protein, und verwandten Mutationen zur Behandlung von GSD-1a. GlyGenix wird sich für die Behandlungsmethoden von GSD-1a um die Erteilung des Orphan-Drug-Status (Arzneimittel für seltene Leiden) bemühen, was zur Erteilung des Alleinvertriebsrechts über die Dauer von sieben Jahren führen würde.
Über GlyGenix Therapeutics
GlyGenix Therapeutics, Inc. hat seinen Sitz in Woodbridge, CT (USA) und ist ein privat geführtes Biotechnologie-Unternehmen zur Entwicklung therapeutischer Lösungen für schwerwiegende Stoffwechselerkrankungen. Der ursprüngliche Fokus des Unternehmens liegt auf der Entwicklung von Produkten zur Gentherapie mittels nicht-viraler Transfersysteme zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ 1a (GSD1a), einer seltenen und schwerwiegenden genetischen Leberkrankheit, für die heute noch keine anerkannte Heilungsmethode existiert. GlyGenix wurde im Jahr 2006 gegründet, verfügt über eine ausgedehnte Datenbasis aus vorklinischen Studien und ist darauf vorbereitet, klinische Studien zur Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung von GSD1a voranzutreiben und durchzuführen. Neuigkeiten über GlyGenix Therapeutics, Inc. finden Sie unter www.glygenixtherapeutics.com.
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